Emofilia: nuovi studi confermano la bassa frequenza di inibitori nei pazienti emofilici
Risultati giapponesi preliminari su PASS presentati al Congresso Mondiale sull’Emofilia 2010. L’esperienza pratica conferma la bassa frequenza di inibitori determinata negli studi clinici controllati con advate nei pazienti emofilici.
Buenos Aires, Argentina (luglio 2010) – Annunciati, durante lo scorso congresso mondiale sull’Emofilia a Buenos Aires (13 luglio), i dati finali EU/US di sorveglianza-sicurezza post-autorizzazione (post-authorization safety surveillance, PASS) a supporto del profilo di sicurezza ed efficacia di ADVATE [fattore anti-emofilico (ricombinante), metodo senza plasma/albumina], precedentemente documentato in studi clinici prospettici, provenienti da un nuovo studio pubblicato nella rivista scientifica Haemophilia.1 Sicurezza, profilo di inibitori ed efficacia simili sono stati osservati in pazienti precedentemente trattati (previously treated patients, PTP) con emofilia A da grave a moderatamente grave e in un ampio spettro di pazienti emofilici nella pratica quotidiana. I risultati sono stati ottenuti nell’ampio studio osservazionale prospettico, in aperto, condotto con 521 pazienti di qualsiasi età affetti da emofilia A da grave a moderatamente grave, sottoposti a trattamento profilattico (preventivo) oppure “on demand” (a richiesta) con ADVATE a discrezione dei medici partecipanti, negli Stati Uniti e in 11 Paesi dell’Unione Europea.
Nei PTP con emofilia A da grave a moderatamente grave (n=348), la frequenza di inibitori è stata dello 0,29% (intervallo di confidenza [IC] 95% compreso tra 0,01 e 1,59%). Questo dato è paragonabile alla frequenza di inibitori dello 0,51% (IC 95% compreso tra 0,03 e 2,91%) osservata nello studio clinico condotto con ADVATE in un gruppo simile, ma leggermente meno ampio di pazienti (n=198).
Inoltre, al Congresso Mondiale sull’Emofilia 2010 della Federazione Mondiale dell’Emofilia sono stati presentati i dati preliminari del registro giapponese PASS. La pratica abitualmente in uso in Giappone non è stata ben documentata. I dati dell’arruolamento PASS in Giappone presentati al congresso hanno riguardato i regimi di trattamento con ADVATE in soggetti affetti da emofilia A suddivisi in diversi gruppi in base all’età e hanno evidenziato una maggiore tendenza al trattamento profilattico nei pazienti giovani, con una riduzione dell’uso profilattico nei pazienti di età superiore a 20 anni.
“È importante notare che i dati confermano che i pazienti trattati con ADVATE, in particolare i soggetti precedentemente esposti a preparati a base di fattore VIII, avevano un rischio minore di sviluppare inibitori, la cui gestione è tuttora l’obiettivo principale per i medici e i pazienti con emofilia A.”, ha affermato il ricercatore Johannes Oldenburg, M.D., Ph.D., direttore dell’Istituto di Ematologia Sperimentale e Medicina Trasfusionale, Clinica Universitaria di Bonn, Germania. “I dati ottenuti nell’ampio registro EU/US, riguardanti un’ampia popolazione di pazienti con emofilia A, sono importanti perché confermano la sicurezza, il profilo di immunogenicità e l’efficacia di ADVATE nella pratica quotidiana.”
Complessivamente, il registro PASS ha confermato il profilo di sicurezza di ADVATE determinato negli studi clinici controllati. In PASS non sono stati osservati eventi avversi inusuali o inattesi. Dieci eventi avversi gravi sono stati considerati correlati ad ADVATE e hanno compreso lo sviluppo di inibitori del fattore VIII (FVIII), l’ipersensibilità e la riduzione dell’effetto del farmaco. Dieci eventi avversi non gravi sono stati considerati correlati ad ADVATE. Questi ultimi hanno compreso dolore addominale, odore anomalo della cute, odore anomalo delle urine, iperattività psicomotoria, astenia, cefalea, affaticamento, riduzione dell’effetto del farmaco e ansietà.
“I registri PASS consentono una valutazione più estesa delle esperienze fatte dai pazienti con ADVATE in condizioni di pratica clinica abituale nella popolazione generale affetta da emofilia A”, ha affermato Bruce Ewenstein, M.D., Ph.D., vicepresidente, Clinical Affairs presso Baxter. “Questi dati hanno confermato e ampliato le nostre conoscenze sulla sicurezza, sul rischio di sviluppo di inibitori e sui parametri di efficacia di ADVATE, hanno gettato nuova luce sulle pratiche di trattamento in varie parti del mondo e forniscono una base per ulteriori ricerche volte a migliorare le opzioni terapeutiche dei pazienti.”
Notizie su ADVATE PASS
Il registro EU/US ADVATE PASS ha incluso pazienti con emofilia A moderata o grave, mai trattati con FVIII oppure precedentemente trattati con un qualsiasi preparato a base di FVIII diverso da ADVATE. Dei 521 soggetti trattati, 286 sono stati sottoposti a regimi profilattici e 193 sono stati trattati “on demand” per l’intera durata dello studio, mentre i rimanenti 42 pazienti sono passati, una o più volte, da un regime all’altro. I regimi terapeutici “on demand” e profilattico sono approvati nell’Unione Europea; negli Stati Uniti è approvato unicamente il regime terapeutico “on demand”. Per 12 mesi sono stati raccolti dati di sorveglianza da ciascun soggetto, sia durante le visite mediche di routine e di emergenza, sia nel corso di interventi chirurgici. Il regime posologico, la frequenza di monitoraggio e la frequenza di analisi degli inibitori sono stati stabiliti da parte di ciascun medico curante.
PASS è uno studio osservazionale prospettico, non controllato, in aperto, volto a documentare le esperienze dei pazienti nel primo anno di trattamento con ADVATE. PASS offre un campione sufficientemente ampio e costituisce una valutazione accurata, basata sulla pratica quotidiana, della sicurezza e immunogenicità di ADVATE nel trattamento dell’emofilia A nella pratica clinica abituale. Dal 2004 sono stati avviati diversi registri PASS in tutto il mondo, comprendenti oltre 1.000 pazienti affetti da emofilia A arruolati negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e in Australia, con studi in corso in Giappone, Corea, Taiwan e Italia. Il programma di ricerca clinica complessivo riguardante ADVATE comprende oltre 10 studi formali.
Baxter
Baxter è un’azienda multinazionale farmaceutica e biomedicale, presente in più di 100 Paesi, con oltre 50.000 dipendenti.
In Italia e nel Mondo opera grazie alle sue 3 Business Units, ciascuna con un team dedicato, di cui due di specialità e una dedicata alla gestione dell’ampio portafoglio ospedaliero e di alcuni servizi domiciliari correlati:
- BioScience - Business Unit di specialità focalizzata sui prodotti per l’emofilia e sui biomateriali per uso chirurgico;
- Renal - Business Unit di specialità focalizzata su terapie e servizi per l’insufficienza renale;
- Hospital Care - Business Unit focalizzata sul portafoglio ospedaliero e servizi correlati.
Delle 6 sedi italiane - Roma, Pisa, Rieti, Monselice, Sesto Fiorentino e Grosotto - che contano oltre 1000 dipendenti, 4 sono di produzione (Pisa, Rieti, Sesto e Grosotto).
Da oltre 75 anni nel Mondo e da più di 40 anni in Italia, l’Azienda assiste gli operatori sanitari e i pazienti mettendo a loro disposizione terapie per il trattamento di patologie gravi come cancro, emofilia, deficit immunitari, malattie infettive, insufficienze renali e traumi.
Bibliografia
Oldenburg J et al. Postauthorization safety surveillance of ADVATE [antihaemophilic factor (recombinate), plasma/albumin-free method] demonstrates efficacy, safety and low-risk for immunogenicity in routine clinical practice. Haemophilia. 2010:1-14.
Manco-Johnson M et al. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. The New England Journal of Medicine 2007; 357 (6): 535-544.
Buenos Aires, Argentina (luglio 2010) – Annunciati, durante lo scorso congresso mondiale sull’Emofilia a Buenos Aires (13 luglio), i dati finali EU/US di sorveglianza-sicurezza post-autorizzazione (post-authorization safety surveillance, PASS) a supporto del profilo di sicurezza ed efficacia di ADVATE [fattore anti-emofilico (ricombinante), metodo senza plasma/albumina], precedentemente documentato in studi clinici prospettici, provenienti da un nuovo studio pubblicato nella rivista scientifica Haemophilia.1 Sicurezza, profilo di inibitori ed efficacia simili sono stati osservati in pazienti precedentemente trattati (previously treated patients, PTP) con emofilia A da grave a moderatamente grave e in un ampio spettro di pazienti emofilici nella pratica quotidiana. I risultati sono stati ottenuti nell’ampio studio osservazionale prospettico, in aperto, condotto con 521 pazienti di qualsiasi età affetti da emofilia A da grave a moderatamente grave, sottoposti a trattamento profilattico (preventivo) oppure “on demand” (a richiesta) con ADVATE a discrezione dei medici partecipanti, negli Stati Uniti e in 11 Paesi dell’Unione Europea.
Nei PTP con emofilia A da grave a moderatamente grave (n=348), la frequenza di inibitori è stata dello 0,29% (intervallo di confidenza [IC] 95% compreso tra 0,01 e 1,59%). Questo dato è paragonabile alla frequenza di inibitori dello 0,51% (IC 95% compreso tra 0,03 e 2,91%) osservata nello studio clinico condotto con ADVATE in un gruppo simile, ma leggermente meno ampio di pazienti (n=198).
Inoltre, al Congresso Mondiale sull’Emofilia 2010 della Federazione Mondiale dell’Emofilia sono stati presentati i dati preliminari del registro giapponese PASS. La pratica abitualmente in uso in Giappone non è stata ben documentata. I dati dell’arruolamento PASS in Giappone presentati al congresso hanno riguardato i regimi di trattamento con ADVATE in soggetti affetti da emofilia A suddivisi in diversi gruppi in base all’età e hanno evidenziato una maggiore tendenza al trattamento profilattico nei pazienti giovani, con una riduzione dell’uso profilattico nei pazienti di età superiore a 20 anni.
“È importante notare che i dati confermano che i pazienti trattati con ADVATE, in particolare i soggetti precedentemente esposti a preparati a base di fattore VIII, avevano un rischio minore di sviluppare inibitori, la cui gestione è tuttora l’obiettivo principale per i medici e i pazienti con emofilia A.”, ha affermato il ricercatore Johannes Oldenburg, M.D., Ph.D., direttore dell’Istituto di Ematologia Sperimentale e Medicina Trasfusionale, Clinica Universitaria di Bonn, Germania. “I dati ottenuti nell’ampio registro EU/US, riguardanti un’ampia popolazione di pazienti con emofilia A, sono importanti perché confermano la sicurezza, il profilo di immunogenicità e l’efficacia di ADVATE nella pratica quotidiana.”
Complessivamente, il registro PASS ha confermato il profilo di sicurezza di ADVATE determinato negli studi clinici controllati. In PASS non sono stati osservati eventi avversi inusuali o inattesi. Dieci eventi avversi gravi sono stati considerati correlati ad ADVATE e hanno compreso lo sviluppo di inibitori del fattore VIII (FVIII), l’ipersensibilità e la riduzione dell’effetto del farmaco. Dieci eventi avversi non gravi sono stati considerati correlati ad ADVATE. Questi ultimi hanno compreso dolore addominale, odore anomalo della cute, odore anomalo delle urine, iperattività psicomotoria, astenia, cefalea, affaticamento, riduzione dell’effetto del farmaco e ansietà.
“I registri PASS consentono una valutazione più estesa delle esperienze fatte dai pazienti con ADVATE in condizioni di pratica clinica abituale nella popolazione generale affetta da emofilia A”, ha affermato Bruce Ewenstein, M.D., Ph.D., vicepresidente, Clinical Affairs presso Baxter. “Questi dati hanno confermato e ampliato le nostre conoscenze sulla sicurezza, sul rischio di sviluppo di inibitori e sui parametri di efficacia di ADVATE, hanno gettato nuova luce sulle pratiche di trattamento in varie parti del mondo e forniscono una base per ulteriori ricerche volte a migliorare le opzioni terapeutiche dei pazienti.”
Notizie su ADVATE PASS
Il registro EU/US ADVATE PASS ha incluso pazienti con emofilia A moderata o grave, mai trattati con FVIII oppure precedentemente trattati con un qualsiasi preparato a base di FVIII diverso da ADVATE. Dei 521 soggetti trattati, 286 sono stati sottoposti a regimi profilattici e 193 sono stati trattati “on demand” per l’intera durata dello studio, mentre i rimanenti 42 pazienti sono passati, una o più volte, da un regime all’altro. I regimi terapeutici “on demand” e profilattico sono approvati nell’Unione Europea; negli Stati Uniti è approvato unicamente il regime terapeutico “on demand”. Per 12 mesi sono stati raccolti dati di sorveglianza da ciascun soggetto, sia durante le visite mediche di routine e di emergenza, sia nel corso di interventi chirurgici. Il regime posologico, la frequenza di monitoraggio e la frequenza di analisi degli inibitori sono stati stabiliti da parte di ciascun medico curante.
PASS è uno studio osservazionale prospettico, non controllato, in aperto, volto a documentare le esperienze dei pazienti nel primo anno di trattamento con ADVATE. PASS offre un campione sufficientemente ampio e costituisce una valutazione accurata, basata sulla pratica quotidiana, della sicurezza e immunogenicità di ADVATE nel trattamento dell’emofilia A nella pratica clinica abituale. Dal 2004 sono stati avviati diversi registri PASS in tutto il mondo, comprendenti oltre 1.000 pazienti affetti da emofilia A arruolati negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e in Australia, con studi in corso in Giappone, Corea, Taiwan e Italia. Il programma di ricerca clinica complessivo riguardante ADVATE comprende oltre 10 studi formali.
Baxter
Baxter è un’azienda multinazionale farmaceutica e biomedicale, presente in più di 100 Paesi, con oltre 50.000 dipendenti.
In Italia e nel Mondo opera grazie alle sue 3 Business Units, ciascuna con un team dedicato, di cui due di specialità e una dedicata alla gestione dell’ampio portafoglio ospedaliero e di alcuni servizi domiciliari correlati:
- BioScience - Business Unit di specialità focalizzata sui prodotti per l’emofilia e sui biomateriali per uso chirurgico;
- Renal - Business Unit di specialità focalizzata su terapie e servizi per l’insufficienza renale;
- Hospital Care - Business Unit focalizzata sul portafoglio ospedaliero e servizi correlati.
Delle 6 sedi italiane - Roma, Pisa, Rieti, Monselice, Sesto Fiorentino e Grosotto - che contano oltre 1000 dipendenti, 4 sono di produzione (Pisa, Rieti, Sesto e Grosotto).
Da oltre 75 anni nel Mondo e da più di 40 anni in Italia, l’Azienda assiste gli operatori sanitari e i pazienti mettendo a loro disposizione terapie per il trattamento di patologie gravi come cancro, emofilia, deficit immunitari, malattie infettive, insufficienze renali e traumi.
Bibliografia
Oldenburg J et al. Postauthorization safety surveillance of ADVATE [antihaemophilic factor (recombinate), plasma/albumin-free method] demonstrates efficacy, safety and low-risk for immunogenicity in routine clinical practice. Haemophilia. 2010:1-14.
Manco-Johnson M et al. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. The New England Journal of Medicine 2007; 357 (6): 535-544.
Fonte: Communications, Government Affairs and Public Policy Baxter S.p.A.